Andrea Obaid de Tu Nuevo ADN entrevistó al líder de la investigación que les tomó 8 años a un grupo de científicos chilenos lograr uno de los avances científicos más importantes del último tiempo en el tratamiento de la Esclerosis Lateral Amiotrófica (ELA): desarrollar una droga biológica con el potencial de convertirse en una terapia efectiva contra esta enfermedad.
El trabajo de investigación titulado “Mitigation of TDP-43 toxic phenotype by an RGNEF fragment in amyotrophic lateral sclerosis models”, publicado recientemente por la revista Brain de la Universidad de Oxford, fue desarrollado por los investigadores chilenos especialistas en biología molecular Dr. Cristian Droppelmann, Dra. Danae Campos-Melo y Dra. Verónica Noches.
El proyecto que utiliza el fragmento de una proteína multifuncional que bloquea la toxicidad generada por los agregados de TDP-43 en modelos animales de ELA, permitió a este equipo obtener recientemente más de 10 millones de dólares de un fondo de financiamiento privado para convertir este descubrimiento ya patentado, en un tratamiento aplicable en pacientes con ELA.
Al respecto, en conversación con ADNRadio, Droppelmann explicó que “nuestra finalidad es optimizar esta droga para que sea aplicable en pacientes. Y una de las partes de optimización es bajar los costos de producción lo más posible, nuestra idea es que el medicamento sea más económico”.
Una enfermedad compleja
La Esclerosis Lateral Amiotrófica o ELA es una enfermedad neurodegenerativa que se caracteriza por la muerte de las neuronas responsables del movimiento del cuerpo llamadas motoneuronas, presentes en la médula espinal y la corteza motora del cerebro.
Como consecuencia, el paciente sufre progresivamente debilidad, atrofia y parálisis de los músculos de las extremidades, el tronco y de aquellos controlan la función respiratoria. Se trata de una enfermedad fatal y sin tratamiento efectivo que, por lo general, lleva a la muerte del paciente entre 3 a 5 años después de su diagnóstico, siendo uno de los casos más emblemáticos el del físico británico, Stephen Hawking, quien falleció en 2018.
Este último además fue responsable de visibilizar mundialmente esta dolencia, la tercera enfermedad neurodegenerativa en incidencia, después del Alzheimer y la enfermedad de Parkinson, y que también cobró la vida de otras figuras públicas como el líder chino, Mao Zedong y el cantante chileno Peter Rock.
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